Textbooklardan önce!.HEMOFİLİDE YENİLİKLER – EMICIZUMAB

Hemophilia_A_chart2

İyi bir hafta dileğiyle selamlar,

Hemofili A faktör VIII’in yetersizliği sonucunda ortaya çıkan kanama eğilimi hastalığıdır.

Faktör VIII yetersizliği farklı aktivite değerlerinde kanama şiddetini arttırmaktadır.

Faktör aktivitesi özellikle %5’in altında olanlarda spontan kanamaya bağlı hemartroz ve hematomlar görülebilmektedir.

Yüzde 1’in altı faktör aktivitesi olan olgular ( desilitrede 1 IU) ağır hemofili olguları olarak kategorize edilmektedir ki bu olgularda erken çocukluk döneminden itibaren ağır klinik bulgular ortaya çıkabilmektedir (irreversibl hemartropati gibi).

Günümüzde hastalığın yegane tedavisi faktör VIII’in regüler olarak verilmesidir; bu faktör aktivite düzeyinin 10-15 IU/dL olması hedeflenmektedir.

Ancak bu faktörlere karşı bir süre sonra olguların %30’unda faktör VIII allo-antikorları (faktör VIII inhibitörleri) gelişmekte ve faktör replasman tedavisini etkisizleştirmektedir.

Bu durum aslında insanlar arasında mini-moleküler düzeyde de olsa antijenik özellik taşıyan moleküllerin olabileceği, bunların da antikorın salınımını tetikleyebileceğini göstermektedir.

Bu alanda aranan çözüm yollarına (epizodik tedavi, rec faktör VIIa, aktive protrombin kompleks, immun tolerans) yenisi eklendi: Emicizumab.

Emicizumab, humanize faktör olup faktör IX ve X’ a bağlanarak etki eder; böylece faktör VIII benzeri etki oluşturur.

Primat hemofililerde pıhtılaşmayı uyardığı gözlenmiştir.

Haftada bir kez uygulanmak suretiyle faktör VIII inhibitörleri olan hastalarda insan çalışmaları da artık umut vadetmektedir.

FYD yayın ve danışmanlık adına

Doç.Dr. Mehmet Sait BUĞDACI

İç Hastalıkları ve Gastroenteroloji

Referans:

Factor VIII-mimetic function of humanized bispecific antibody in hemophilia A

Midori Shima, M.D., Ph.D., Hideji Hanabusa, M.D., Ph.D., Masashi Taki, M.D., Ph.D., Tadashi Matsushita, M.D., Ph.D., Tetsuji Sato, M.D., Katsuyuki Fukutake, M.D., Ph.D., Naoki Fukazawa, B.Sc., Koichiro Yoneyama, M.Sc., Hiroki Yoshida, M.Sc., and Keiji Nogami, M.D., Ph.D.

N Engl J Med 2016; 374:2044-2053 May 26, 2016 DOI: 10.1056/NEJMoa1511769

 

Tüm Yazılar: